L’ente statunitense ha dato il suo okay a Aduhelm, il primo farmaco studiato per la cura del morbo. Una decisione che potrebbe cambiare milioni di vite ma la comunità scientifica si divide
Una cura per l’Alzheimer potrebbe esistere: dopo quasi 20 anni la statunitense Food and Drug Administration approva la prima terapia per la lotta alla malattia degenerativa. Il farmaco si chiama Aduhelm ed è prodotto dalla società farmaceutica Biogen. A renderlo noto è la stessa agenzia con un comunicato: «questa autorizzazione è significativa per molti versi. Il farmaco rappresenta, infatti, il primo trattamento approvato per l’Alzheimer sin dal 2003» – ha affermato la FDA. – «L’approvazione è arrivata attraverso un percorso di approvazione accelerato, che può essere utilizzato per un farmaco legato ad una malattia grave o pericolosa per la vita e che fornisce un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti».
L’efficacia di Aduhelm è stata testata dai ricercatori in tre studi differenti che hanno coinvolto un totale di 3.482 pazienti. Come comunicato dalla FDA, il farmaco consiste in una iniezione al mese per via endovenosa che, nella terapia contro il morbo di Alzheimer, può contribuire a rallentare il declino cognitivo dei malati che si trovano allo stadio iniziale della patologia neurodegenerativa. Si tratta, riferiscono gli studiosi, del primo trattamento, unico nel suo genere, che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia e interessa dunque il corso della malattia non limitandosi ad aggredire unicamente i sintomi della demenza.
Come descritto dall’agenzia Reuters, il farmaco mira a rimuovere i depositi di una proteina del cervello, chiamata beta-amiloide, nei pazienti in cui la malattia si trova nelle prime fasi, al fine di evitare danni che includono la perdita di memoria e la capacità di essere autosufficienti. «La FDA ha stabilito che ci sono prove sostanziali che Aduhelm riduce le placche di beta-amiloide nel cervello e che la riduzione di questi depositi è ragionevolmente probabile possa condurre ad importanti benefici per i pazienti» – ha dichiarato l’agenzia americana.
«Il morbo di Alzheimer è una malattia devastante che può avere un profondo impatto sulla vita delle persone a cui è stata diagnosticata e sui loro cari» – ha affermato Patrizia Cavazzoni, direttore del centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. – «Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia» – ha spiegato – «ma questa opzione di trattamento rappresenta la prima terapia a colpire ed influenzare il processo patologico legato all’Alzheimer».
D’altro canto, secondo una commissione indipendente di ricercatori dell’agenzia e di altri studiosi in materia di Alzheimer, non esisterebbero prove sufficienti a dimostrare che il farmaco fornisca un reale aiuto ai pazienti. «C’è stata qualche controversia e una serie di dati molto complicati su cui gli specialisti avevano opinioni diverse» – ha spiegato Maria Carrillo, responsabile scientifica dell’Associazione Alzheimer – «Ma, cosa importante, la FDA ha approvato con procedura accelerata questo trattamento. È una tempistica che si riserva alle malattie con gravi esigenze mediche insoddisfatte. E fra queste c’è l’Alzheimer».
Nonostante la spaccatura all’interno della comunità scientifica, dunque, la FDA ha comunque portato avanti la sua decisione in senso positivo. Una decisione che potrebbe interessare milioni di persone negli Stati Uniti e non solo: ora, infatti, si pensa ad approvare il farmaco in Europa entro un anno mentre alcuni Paesi, tra cui il Regno Unito, puntano già ad un’approvazione rapida.
di: Alessia MALCAUS